A fost aprobat cel mai scump medicament din toate timpurile

Sursa Foto: Foto: Medicalxpress.com

Irina Papuc

27 mai, 2019, 11:45

Vizualizări: 4672

Autoritățile americane de reglementare au aprobat cel mai scump medicament înregistrat vreodată, pentru o tulburare rară genetică, ce distruge sistemul muscular al copiilor, iar cei mai mulți dintre ei decedează din cauza complicațiilor.

Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat, vineri, tratamentul, numit Zolgensma, pentru toți copiii sub vârsta de 2 ani, cărora li s-a confirmat printr-un test genetic oricare dintre cele patru tipuri de atrofie musculară spinală, o afecțiune genetică, scrie Medicalxpress. Tratamentul vizează o gena defectă care slăbește atât de dramatic mușchii copiilor, încât ei devin incapabili de a se mișca și, în cele din urmă, nu pot să înghită sau să respire.

Tratamentul este estimat la 2.125 milioane dolari. Costurile pentru pacienți vor varia în funcție de acoperirea asigurărilor. Novartis a spus că va permite asigurătorilor să efectueze plățile pe parcursul a cinci ani, a câte 425.000 dolari pe an, și va restitui o parte din bani dacă tratamentul nu va funcționa.

Un alt medicament pentru atrofia musculară spinală, de asemenea, aprobat în SUA este Spinraza și se administrează la fiecare patru luni. Biogen, producătorul Spinraza, percepe un preț de listă de 750.000 de dolari pentru primul an și apoi 350.000 de dolari pe an după aceea.

Institutul Independent pentru Evaluarea Clinică și Economică, care evaluează valoarea medicamentelor noi, a calculat că prețul terapiei genice noi este justificat la un cost de 1,2 milioane până la 2,1 milioane de dolari, deoarece „transformă dramatic viața familiilor afectate de această boală devastatoare”, mai scrie sursa citată.

În atrofia musculară spinală, gena defectă împiedică organismul să producă suficientă proteină care să permită nervilor care controlează mișcarea să funcționeze în mod normal. Nervii mor fără această proteină. În cazul celui mai frecvent tip, care este și cel mai sever, cel puțin 90% dintre pacienți mor până la vârsta de 2 ani, iar cei vii încă au nevoie de un ventilator pentru a respira. Copiii cu tipuri mai puțin severe dezvoltă handicap, dar pot trăi până la câteva decenii.

Tag: novartis zolgensma spinraza

Categoria: Știri Externe

Preluarea articolelor de pe www.sanatateinfo.md se realizează în limita maximă de 1.000 de semne. Este obligatoriu să fie citată sursa și autorul informației, iar dacă informația este preluată de către alte platforme informaționale on-line trebuie indicat link-ul direct la sursă. Preluarea integrală a informației poate fi realizată doar în baza unui acord încheiat cu Redacția Sănătate INFO. Toate materialele jurnalistice publicate pe platforma on-line www.sanatateinfo.md sunt protejate de Legea 139 privind drepturile de autor și drepturile conexe. De asemenea, de Codul Deontologic al Jurnalistului din Republica Moldova. Pe lângă actele juridice care ne protejează drepturile, mai există o lege nescrisă – cea a bunului simț.